中新網(wǎng)上海5月21日電 (記者 陳靜)重癥肌無力是一種慢性且異質(zhì)性的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為神經(jīng)肌肉接頭(NMJ)功能障礙，重癥肌無力的癥狀通常不可預測且容易反復波動，給長期管理帶來挑戰(zhàn)。

　　“如今，重癥肌無力患者死亡率很低，已實現(xiàn)長期生存。但如何更好地維持生活質(zhì)量，則需要有科學的態(tài)度和規(guī)范的管理。”中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會第八屆神經(jīng)免疫學組副組長、神經(jīng)科ICU專家馮慧宇教授21日在上海接受采訪時表示，首先，患者不能自行停藥；其次，需要生活方式的調(diào)整以及自我監(jiān)控。

　　馮慧宇指出，重癥肌無力雖然無法根治，但可以實現(xiàn)臨床痊愈、病情穩(wěn)定，有的患者十幾年甚至二十年都不復發(fā)。她建議患者少去人多的地方，避免感染；避免疲勞，并倡導患者做“四好病人”：吃得好、睡得好，不疲勞、心情好。

　　據(jù)介紹，重癥肌無力的最典型癥狀是眼瞼下垂和復視重影，且晨輕暮重，患者疲勞后癥狀加重，休息后癥狀緩解。馮慧宇介紹，有一些患者，吃藥控制癥狀后，以為自己好了，就擅自停藥。停藥后，覺得自己身體“太虛”又開始鍛煉，這樣一來，癥狀就加重了。在臨床上，患者越年輕，癥狀越輕、越穩(wěn)定，依從性越不好。有的患者還會迷信所謂的“民間偏方”。

　　重癥肌無力患者可以運動嗎？這位專家指出，患者應該保持適量運動，比如打太極、練八段錦、散步等，但不能劇烈運動。她不建議患者開展長跑、游泳等運動。

　　據(jù)了解，近年來，重癥肌無力患者數(shù)量逐年增加，隨著社會老齡化，老年患者數(shù)量也不斷增加。在臨床上，馮慧宇曾遇到過93歲高齡患者；而最小年齡的患者僅有8個月大。“重癥肌無力有一定的遺傳傾向，與多基因、環(huán)境因素有關。病毒感染、過敏等引起的免疫系統(tǒng)紊亂可能誘發(fā)重癥肌無力。”她指出。

　　醫(yī)學界對于重癥肌無力這種疾病的探索，最早可以追溯到1672年，一直到1960年，醫(yī)學界才認識到這是一種自身免疫病。2000年之后，各種生物制劑、靶向B細胞、補體和FcRn等創(chuàng)新藥逐漸被用于重癥肌無力的治療。

　　中國醫(yī)師協(xié)會神經(jīng)內(nèi)科分會神經(jīng)免疫學組員、神經(jīng)內(nèi)科專家羅蘇珊教授同日對記者介紹，現(xiàn)在，重癥肌無力的治療目標已從單一的臨床緩解發(fā)展為“三合一”——癥狀控制、減少副作用、有最好的生活質(zhì)量。從臨床管理目標角度，現(xiàn)在是“1+2+3”：第一要早期高效、強效改善；第二要有很好的安全耐受性；第三希望有個長期的生活量表。

　　治療重癥肌無力的傳統(tǒng)藥物以糖皮質(zhì)激素為主，目前仍是一線用藥，但它最大痛點是副作用，包括多個并發(fā)癥，如糖尿病、高血壓、白內(nèi)障、青光眼、肥胖等。與此同時，有一些病人盡管用了目前所有的手段，病情仍沒有穩(wěn)定，不能回歸日常生活。此外，不少重癥肌無力患者難以實現(xiàn)正常社交，尤其是一些對體力要求較高的活動。

　　據(jù)了解，近年來，針對重癥肌無力不同靶點的藥物不斷出現(xiàn)，如靶向CD19、CD20、FcRn的單抗，以及針對C5靶點的小分子補體抑制劑等。羅蘇珊說，新一代小分子補體C5抑制劑免疫原性在逐步降低，患者產(chǎn)生抗藥抗體的概率會下降，體驗會更好。目前，多項國內(nèi)外指南、共識已將靶向生物制劑納入治療路徑。“但目前，我們看到，大部分患者還是會首選激素和免疫抑制劑，僅在口服藥效果并不好的時候，才會推薦使用靶向生物制劑。”羅蘇珊直言，傳統(tǒng)治療存在癥狀控制比較差、治療起效比較慢、不良反應比較多、長期管理比較困難等未滿足的需求。

　　專家表示，對于全身型重癥肌無力患者，尤其是面臨急性加重風險的患者而言，治療起效速度至關重要。羅蘇珊指出，在急性期，醫(yī)生要有能夠快速起效的新方案，以盡快阻斷病情進展；從長期疾病管理和生活質(zhì)量角度來說，患者更需要能夠居家自我掌控、便于長期堅持的治療方式。

　　在采訪中，記者了解到，創(chuàng)新藥給藥模式已從靜脈注射向皮下注射發(fā)展。專家解釋，對于重癥肌無力這種免疫系統(tǒng)疾病，皮下注射給藥更有優(yōu)勢，藥物大部分不經(jīng)肝腎代謝，而在外周淋巴結、淋巴器官形成更高的濃度，可以實現(xiàn)快速起效。“不同作用機制的藥物可以滿足不同病理生理特點、不同治療階段患者的個體化需求。”羅蘇珊希望靶向生物制劑今后能被納入醫(yī)保，減少病人負擔，徹底改變現(xiàn)在的治療格局。(完)